Alzheimer'a göre, Parkinson'un ikinci en yaygın nörodejeneratif hastalığıdır. Dünya çapında milyonlarca insan etkileniyor ve iyileşme henüz mümkün değil. Şimdi mevcut iki çalışma hastalara umut vermektedir. Nature Journal'da yayınlandı. Laboratuarda yetiştirilen sinir hücrelerinin nakillerinin Parkinson hastaları için güvenli olduğunu gösterirler. Bazıları klinik resimde ölçülebilir iyileşmelere bile yol açar. Her iki çalışma da başlangıç hücreleri olarak farklı kök hücre tiplerine dayanır, ancak benzer sonuçlara sahiptir.
Parkinson'da hücreler, beyindeki bir bölge olan So -Called bazal gangliyonlarda kapanır. Dopamin üretirler. Vücudun bu haberciden yoksunsa, başarısızlıklar vardır: titreme, titreme; titizliğe, sertleşmiş kaslara; Bradykinese'de yavaş hareketler.
Belli bir dereceye kadar dopamin eksikliğini telafi eden ilaçlar vardır. Beyin hücrelerinin aşamalı kaybına karşı çalışmazlar. Parkinson'un tedavi edilemez. Buna hastalanan herkes er ya da geç bir bakım durumu haline gelecektir.
Bir süredir farklı olan bir terapi yaklaşımı, ölü hücrelerin değiştirmekle ilgilidir. ABD'de bir klinik faz 1 çalışmasında, Viviane Tabar yönetimindeki bilim adamları şimdi embriyolardan elde edilen kök hücrelerle tedaviyi test ediyorlardı. Bunlar vücudun hemen hemen tüm hücre tiplerinde gelişme yeteneğine sahiptir. Laboratuvarda, özellikle dopamin üreten sinir hücrelerinin bir ön aşamasına dönüştürüldüler. Bu hücreler daha sonra on iki Parkinson hastası tarafından beyne nakledildi. Beş kişi daha düşük ve yedi daha yüksek bir doz hücre aldı.
18 ay sonra ciddi bir yan etki gözlenmedi. Ayrıca tümör yoktu. Radyolojik çalışmalar, hücrelerin hayatta kaldığını ve dopamin ürettiğini gösterdi. Hareketlilik öncelikle yüksek doz grubunda gelişti.
Embriyonik kök hücrelerin kullanılması fikri yeni değil, etik olarak tartışmalıdır: hücre çizgileri, örneğin in vitro fertilizasyon (IVF) için üretilen ve daha sonra araştırmaya bağışlanan erken bir embriyodan elde edilir. Bununla birlikte, bu çalışmada araştırmacılar mevcut bir hücre hattına güveniyorlardı, bu nedenle yeni hücrelerin kazanılması gerekmiyordu. Çalışma, Bayer yan kuruluşu Bluerock Therapeutics ile işbirliği içinde gerçekleştirildi. Kabul ile ilgili bir Faz 3 çalışması, 2025'in ilk yarısında başlamaktır.
Uzmanlar Parkinson'un çalışmaları hakkında yorum
Bir Faz 2 çalışmasında, Japonya'dan Ryosuke ve Jun Takahashi çevresindeki bir araştırma ekibi, etik açıdan daha az tartışmalı kök hücre kaynağına güveniyordu: Yazarlar, bilim portalı bilim medya merkezinin yazdığı gibi, uyarılmış pluripotent kök hücreler, sözde IPS hücreleri olarak adlandırdılar. Bunu yapmak için sağlıklı bir donörden kan hücreleri kullandılar. Laboratuvarda, bu hücreler IPS hücrelerine geri dönüştürüldü. Laboratuvardaki ilk çalışmaya benzer şekilde, ilk çalışmaya benzer şekilde dopamin üreten sinir hücrelerinin öncüleri üretildi. Beyne toplam altı hasta nakledildi. Katılımcılar iki yılı aşkın bir süredir gözlemlendi.
Her iki çalışma da terapilerin etkinliğini değil, güvenlik ve etkinliklerini incelemektedir. Açık çalışma tasarımı erken klinik muayenelerde yaygındır. Kontrol grubu yoktu ve katılan herkes tedaviyi kimin aldığını biliyordu. Sözde plasebo etkileri göz ardı edilemedi.
“Güvenlik yönü ve immünosupresyonun yan etkileri yönetilebilir olmaya devam ederse,” diyor Münih'te ISAR'ın sağındaki klinikte nöroloji kliniğinin kıdemli doktoru Paul Lingor, “bu terapi gelecekte, derin beyin uyarımı veya pompa tedavisi ve hastalar gibi bir alternatif olabilir, bu da derin beyin uyarımı veya pompa tedavisi ve hastalar, yıllarca süren bir dopamin gibi bir alternatif olabilir. daha uzun bir yaşam kalitesine önemli ölçüde katkıda bulunabilir ”
Nörodejeneratif hastalıklara odaklanan Nöroloji Bölümü Tıbbi Direktörü Thomas Gasser, Üniversite Hastanesi Tübingen, Science Media Center ile konuşmak konusunda daha isteksizdir. “Terapötik etkinlik gerçekten değerlendirilemez. Her iki çalışma da nispeten benzer sonuçlar göstermektedir ve dopaminerjik yırtıcı hücrelerin üretimi için iki farklı seçeneğin benzer sonuçlara sahip olduğunu göstermektedir.”
Profesör olası uygulama alanları hakkında şunları söylüyor: “Hasarlı dopaminzelllerin değiştirilmesi, hasarın kapsamı ilaç tedavisinin artık yeterli olmadığı bir aşamaya ulaşmışsa açıkça yararlıdır. Bu yüzden burada özellikle erken terapinin avantajları beklemezdim.” Olası bir problem, bu tedavinin esas olarak derin beyin stimülasyonu veya pompa tedavileri gibi bir dizi başka terapötik seçeneğin olduğu motor semptomları iyileştirmesi olabilir. “Daha sonra Parkinson hastalığının sonraki aşamasında yaşam kalitesini tanımlayan bilişsel veya diğer motor olmayan problemler, bir Zeller değişiminden de olumlu etkilenebilir.”
Parkinson'da hücreler, beyindeki bir bölge olan So -Called bazal gangliyonlarda kapanır. Dopamin üretirler. Vücudun bu haberciden yoksunsa, başarısızlıklar vardır: titreme, titreme; titizliğe, sertleşmiş kaslara; Bradykinese'de yavaş hareketler.
Belli bir dereceye kadar dopamin eksikliğini telafi eden ilaçlar vardır. Beyin hücrelerinin aşamalı kaybına karşı çalışmazlar. Parkinson'un tedavi edilemez. Buna hastalanan herkes er ya da geç bir bakım durumu haline gelecektir.
Bir süredir farklı olan bir terapi yaklaşımı, ölü hücrelerin değiştirmekle ilgilidir. ABD'de bir klinik faz 1 çalışmasında, Viviane Tabar yönetimindeki bilim adamları şimdi embriyolardan elde edilen kök hücrelerle tedaviyi test ediyorlardı. Bunlar vücudun hemen hemen tüm hücre tiplerinde gelişme yeteneğine sahiptir. Laboratuvarda, özellikle dopamin üreten sinir hücrelerinin bir ön aşamasına dönüştürüldüler. Bu hücreler daha sonra on iki Parkinson hastası tarafından beyne nakledildi. Beş kişi daha düşük ve yedi daha yüksek bir doz hücre aldı.
18 ay sonra ciddi bir yan etki gözlenmedi. Ayrıca tümör yoktu. Radyolojik çalışmalar, hücrelerin hayatta kaldığını ve dopamin ürettiğini gösterdi. Hareketlilik öncelikle yüksek doz grubunda gelişti.
Embriyonik kök hücrelerin kullanılması fikri yeni değil, etik olarak tartışmalıdır: hücre çizgileri, örneğin in vitro fertilizasyon (IVF) için üretilen ve daha sonra araştırmaya bağışlanan erken bir embriyodan elde edilir. Bununla birlikte, bu çalışmada araştırmacılar mevcut bir hücre hattına güveniyorlardı, bu nedenle yeni hücrelerin kazanılması gerekmiyordu. Çalışma, Bayer yan kuruluşu Bluerock Therapeutics ile işbirliği içinde gerçekleştirildi. Kabul ile ilgili bir Faz 3 çalışması, 2025'in ilk yarısında başlamaktır.
Uzmanlar Parkinson'un çalışmaları hakkında yorum
Bir Faz 2 çalışmasında, Japonya'dan Ryosuke ve Jun Takahashi çevresindeki bir araştırma ekibi, etik açıdan daha az tartışmalı kök hücre kaynağına güveniyordu: Yazarlar, bilim portalı bilim medya merkezinin yazdığı gibi, uyarılmış pluripotent kök hücreler, sözde IPS hücreleri olarak adlandırdılar. Bunu yapmak için sağlıklı bir donörden kan hücreleri kullandılar. Laboratuvarda, bu hücreler IPS hücrelerine geri dönüştürüldü. Laboratuvardaki ilk çalışmaya benzer şekilde, ilk çalışmaya benzer şekilde dopamin üreten sinir hücrelerinin öncüleri üretildi. Beyne toplam altı hasta nakledildi. Katılımcılar iki yılı aşkın bir süredir gözlemlendi.
Her iki çalışma da terapilerin etkinliğini değil, güvenlik ve etkinliklerini incelemektedir. Açık çalışma tasarımı erken klinik muayenelerde yaygındır. Kontrol grubu yoktu ve katılan herkes tedaviyi kimin aldığını biliyordu. Sözde plasebo etkileri göz ardı edilemedi.
“Güvenlik yönü ve immünosupresyonun yan etkileri yönetilebilir olmaya devam ederse,” diyor Münih'te ISAR'ın sağındaki klinikte nöroloji kliniğinin kıdemli doktoru Paul Lingor, “bu terapi gelecekte, derin beyin uyarımı veya pompa tedavisi ve hastalar gibi bir alternatif olabilir, bu da derin beyin uyarımı veya pompa tedavisi ve hastalar, yıllarca süren bir dopamin gibi bir alternatif olabilir. daha uzun bir yaşam kalitesine önemli ölçüde katkıda bulunabilir ”
Nörodejeneratif hastalıklara odaklanan Nöroloji Bölümü Tıbbi Direktörü Thomas Gasser, Üniversite Hastanesi Tübingen, Science Media Center ile konuşmak konusunda daha isteksizdir. “Terapötik etkinlik gerçekten değerlendirilemez. Her iki çalışma da nispeten benzer sonuçlar göstermektedir ve dopaminerjik yırtıcı hücrelerin üretimi için iki farklı seçeneğin benzer sonuçlara sahip olduğunu göstermektedir.”
Profesör olası uygulama alanları hakkında şunları söylüyor: “Hasarlı dopaminzelllerin değiştirilmesi, hasarın kapsamı ilaç tedavisinin artık yeterli olmadığı bir aşamaya ulaşmışsa açıkça yararlıdır. Bu yüzden burada özellikle erken terapinin avantajları beklemezdim.” Olası bir problem, bu tedavinin esas olarak derin beyin stimülasyonu veya pompa tedavileri gibi bir dizi başka terapötik seçeneğin olduğu motor semptomları iyileştirmesi olabilir. “Daha sonra Parkinson hastalığının sonraki aşamasında yaşam kalitesini tanımlayan bilişsel veya diğer motor olmayan problemler, bir Zeller değişiminden de olumlu etkilenebilir.”